Vrodené hemolytické anémie – perspektívy liecby

Dátum: 15.08.2020 10:41
Vec: Klinická hematológia


Vrodené hemolytické anémie – perspektívy liečby
Viera Fábryová, Branislav Fábry
Interná med. 2020; 20 (5): 198-203

Hoci vrodené hemolytické anémie (VHA) patria k zriedkavým chorobám (orphan diseases), ich diagnostika a liečba sú náročné.

Vyskytujú sa hlavne v Afrike, juhovýchodnej Ázii a pri Stredozemnom mori, kde svojim nositeľom poskytujú ochranu pred maláriou. Vzhľadom na migráciu obyvateľstva z týchto oblastí stáva sa táto problematika aktuálnou aj v Európe. Článok predkladá prehľad najčastejších VHA, ich klinický obraz a diagnostiku. Zvlášť sa venuje novým genetickým metódam v ich liečbe, ktoré sa ako prvé začali využívať práve pri VHA. Problematika zásahu do genómu je však omnoho širšia a vyvoláva stále mnoho etických a právnických otázok.

Kľúčové slová: hereditárna sférocytóza, enzymopatie erytrocytov, hemoglobinopatie, génová terapia, CRISPR





Tento článok je z Slovenský hematolologický portál
http://www.hematology.sk

URL tohoto článku je:
http://www.hematology.sk/modules.php?name=News&file=article&sid=892